Як генна інженерія зафіксувала мою дурну спину | еван дашевський

Близько 15 років я почав відчувати періодичні болі, що боліли, болячи по зовнішніх сторонах моїх ніг і вгору через лопатки. Біль час від часу зростає настільки виснажливим, що я змушений був ходити з тростиною і ледве міг керувати сходами. Безсонні місяці я би кульгав і гримав через день. Найгірше було те, що лікар після лікаря не зміг діагностувати проблему, і я змирився з життям, щоб зробити все найкраще.

Одного разу я потрапив у середину 30-х років, я вже не міг його прийняти і вирішив щось зробити. Я поставив собі завдання продовжувати відвідувати лікарів, поки хтось не міг сказати мені, у чому проблема. Після орання через ряд фахівців я врешті-решт знайшов шлях до ревматолога, який поставив мені діагноз: запальний стан, який не зовсім зрозуміла науці, який називається анкілозуючий спондиліт (заклинання так, як це звучить).

Тепер цей стан можна дещо лікувати за допомогою спеціальної дієти (будь ласка, не надсилайте мені жодної інформації на цю тему - я знаю), але харчові обмеження досить суворі, і результати в моєму випадку не завжди були послідовними. Але як виявляється, сучасна наука має ще одне виправлення.

Мій ревматолог порекомендував розпочати схему прийому лікарського засобу, відомого як біологічний (або іноді "біофармацевтичний"), який проникають безпосередньо з живих організмів. Я поклав велику довіру на здатність науки та технологій зробити світ кращим, тому я був відкритий, щоб побачити, що може зробити для мене це передове лікування.

І я із задоволенням можу сказати, що після місяця або близько того, лікування працювало - насправді вони працювали набагато краще, ніж я міг би собі уявити. Я майже повністю безболісний протягом останніх двох років і навіть зайнявся бігом. (Я мушу зазначити, що ліки, які я приймав, мали деякі серйозні потенційні побічні ефекти - головне, вони знижують імунну систему вашого організму, включаючи здатність боротися з певними раками. Просто кажучи для мене, компроміс того вартий.)

Тепер цей препарат був на відміну від будь-якого іншого, який я приймав - мені довелося його вводити. Більшість біологічних препаратів другого покоління, що застосовуються для боротьби із запальними станами, мають бути введені безпосередньо в організм через шприц або через ШВЛ. Мені довелося навчитися використовувати одноразову епі-ручку типу контрацепції, яку я зберігаю в своєму холодильнику. Була крива навчання, але не різка (і це, безумовно, допомогло, що я зовсім не кричу, коли мова йде про голки).

Отже, що це за чарівний гуп, який я ввожу в своє тіло? Він походить з природних джерел, але в той же час - насправді немає нічого природного в цьому.

Чарівний гуп

Вчені давно отримують ліки від живих організмів - майже кожна вакцина, яку ви взяли, може вважатися біологічною. Однак сфера застосування цих лікарських засобів процвітала в останні роки з появою методів генетичної маніпуляції.

Хоча точне визначення поняття "біологічний" варіюється від регулюючого органу до регулюючого органу, сьогодні цей термін часто використовується для позначення нових класів лікарських засобів, що є результатами методик, які переробляють клітини на їх фундаментальному генетичному рівні, щоб перетворити їх на живі заводи.

Згідно з власним описом FDA, "На відміну від більшості лікарських засобів, які хімічно синтезуються, і їх структура відома, більшість біологічних препаратів є складними сумішами, які легко ідентифікувати чи охарактеризувати". Багато з цих біологічних препаратів другого покоління (тих, що з’явилися за останні 15 років або близько того, на відміну від перших поколінь, таких як вакцини) не підлягають відновленню людьми. Ми просто не знаємо як. Однак вчені можуть використовувати сучасні методи генітальної маніпуляції, щоб пристосувати живі клітинні культури, щоб зробити це для них. У цьому лежить зморшка до біологічної історії - вони можуть бути шалено дорогими.

Виробництво цих лікарських засобів є складним завданням - особливо в промислових масштабах. Не тільки вдосконалюються генні маніпуляції, але клітинні культури особливо сприйнятливі до забруднення, і їх потрібно підтримувати в умовах дуже асептичного та суворо контрольованого температури - все це повинно відбуватися під наглядом висококваліфікованої робочої сили. Якщо врахувати, що пул пацієнтів порівняно невеликий, ціни неминуче зростають.

Чому ми прагнемо відповісти на дурні питання

Я можу лише говорити за себе і сказати, що ці препарати були знахідкою і справді покращували мою якість життя. Але я також захоплений (і навіть принижений) розглянути, як таке лікування було б неможливим без десятиліть наукових розслідувань, що проходили до нього.

Лінія наукової історії - вниз через Дарвіна, Менделя та команди Watson & Crick - не здогадувалася, що одного дня допоможе технічному блогеру середнього віку не потрібно кульгати від болю місяцями. Усі вони просто хотіли знати відповіді на дивні та непрактичні запитання.

Ось чому я дратуюся, коли чую політиків, які хочуть збалансувати бюджети на спинах наукових досліджень. Хоча існують способи найкращого використання доларів на дослідження, їх користь неоціненна - просто не завжди одразу (квантова фізика потребувала десятиліть, щоб знайти застосування у функції смартфонів, оскільки потрібні роки, щоб теорії Ейнштейна використовувались у супутниковій конфігурації).

Ні в якому разі ми не можемо передбачити, як непрактичні дослідження сьогодні вплинуть на кілька великих проривних років. Ось чому всі ми повинні хотіти, щоб наші податкові долари фінансували розслідування дивних, непотрібних питань, таких як "чи існують гравітони?", "Як виглядає Плутон?" Або "ціла всесвіт є голограмою?" Відповіді на ці запитання сьогодні не обов'язково принесуть нам новий прорив - насправді вони, мабуть, не стануть. Але вони залишають нас з обіцянкою, що коли-небудь вони будуть.